Question

ما هو مفهوم العلاج الجيني؟

Answer 1

ما هو مفهوم العلاج الجيني؟
العلاج الجيني هو إدخال الجين الطبيعي في جينوم الفرد من أجل إصلاح الطفرة التي تسبب مرضًا وراثيًا، حيث عندما يتم إدخال جين طبيعي في نواة متحولة، فمن المرجح أن يندمج في موقع كروموسومي مختلف عن الأليل المعيب، على الرغم من أن هذا قد يصلح الطفرة، وقد تحدث طفرة جديدة إذا اندمج الجين الطبيعي في جين وظيفي آخر.
إذا حل الجين الطبيعي محل الأليل الطافر فهناك احتمال أن تتكاثر الخلايا المحولة، وتنتج ما يكفي من منتج الجين الطبيعي للجسم بأكمله لاستعادته إلى النمط الظاهري غير المصاب حتى الآن، تمت محاولة العلاج الجيني البشري فقط على خلايا الجسم الجسدية لأمراض مثل السرطان ومتلازمة نقص المناعة المشترك الشديدة (SCIDS).
الخلايا الجسدية التي يتم شفاؤها بالعلاج الجيني قد تعكس أعراض المرض لدى الفرد المعالج، لكن التعديل لا ينتقل إلى الجيل التالي، ويهدف العلاج الجيني الجرثومي إلى وضع الخلايا المصححة داخل الخط الجرثومي على سبيل المثال، خلايا المبيض أو الخصية، وإذا تم تحقيق ذلك فإن هذه الخلايا ستخضع للانقسام الاختزالي وتوفر مساهمة طبيعية للجيل القادم، كما تم إجراء العلاج الجيني الجرثومي تجريبيًا في الحيوانات ولكن ليس في البشر.