ما هو مبدأ عمل العلاج الجيني؟
تم تصميم العلاج الجيني لإدخال مادة وراثية في الخلايا لتعويض الجينات غير الطبيعية أو لصنع بروتين مفيد، وإذا تسبب الجين المتحور في خلل في البروتين الضروري أو فقده، فقد يكون العلاج الجيني قادرًا على إدخال نسخة طبيعية من الجين لاستعادة وظيفة البروتين.
عادة لا يعمل الجين الذي يتم إدخاله مباشرة في الخلية وبدلاً من ذلك، فإن ناقلًا يسمى الناقل مصممًا وراثيًا لتوصيل الجين، وغالبًا ما تستخدم فيروسات معينة كناقلات؛ لأنها يمكن أن تنقل الجين الجديد عن طريق إصابة الخلية، حيث يتم تعديل الفيروسات بحيث لا تسبب المرض عند استخدامها مع البشر، وتدمج بعض أنواع الفيروسات مثل الفيروسات القهقرية مادتها الجينية (بما في ذلك الجين الجديد) في كروموسوم في الخلية البشرية، كما تقوم فيروسات أخرى مثل الفيروسات الغدية بإدخال الحمض النووي الخاص بها في نواة الخلية لكن الحمض النووي لا يتكامل مع الكروموسوم.
يمكن حقن الناقل أو إعطاؤه عن طريق الوريد (عن طريق الوريد) مباشرة في نسيج معين في الجسم، حيث يتم تناوله من قبل الخلايا الفردية بالتناوب، حيث يمكن إزالة عينة من خلايا المريض وتعريضها للناقل في بيئة معملية ثم يتم إرجاع الخلايا التي تحتوي على الناقل إلى المريض، وإذا نجح العلاج فإن الجين الجديد الذي ينقله الناقل يصنع بروتينًا فعالاً.
يجب على الباحثين التغلب على العديد من التحديات التقنية قبل أن يصبح العلاج الجيني نهجًا عمليًا لعلاج المرض على سبيل المثال يجب على العلماء إيجاد طرق أفضل لتوصيل الجينات وتوجيهها إلى خلايا معينة، كما يجب عليهم أيضًا التأكد من أن الجينات الجديدة يتحكم فيها الجسم بدقة.